מוטי קסטל: ראש הממשלה נתניהו נפגש היום עם 2 ממשפחות החטופים בלשכתו בירושלים ושוחח עם אמו של החטוף אלכסנדר טרופנוב.
מתחזק המאבק: "התרופה הצילה אותי מהשתלת כבד"
חולים ורופאים נאבקים להכנסת תרופה למחלת כבד גנטית נדירה לסל. ללא טיפול תרופתי, שעלותו כחצי מיליון שקלים בשנה, ימותו כ-50% מהילדים וכ-90% מהמבוגרים החולים במחלה
תרופות צילום: pixabay
מתעצם מאבק החולים והרופאים להכנסה לסל התרופות הממלכתי של תרופה חדשה ויקרה, שמסייעת לילדים הסובלים ממחלת כבד גנטית נדירה, שגורמת לסיבוכים קשים ולמוות בגיל צעיר, כך מדווח רן רזניק ב'ישראל היום'.
התרופה המדוברת היא למחלת פיפיק (PFIC) - קבוצה של מחלות תורשתיות נדירות, שגורמות החל מילדות לפגיעה קשה ומתמשכת בכבד. החולים סובלים מירידה קשה באיכות החיים וממוות בגיל צעיר, בגלל שחמת ואי־ספיקה של הכבד. לפי הנתונים הרפואיים, כמחצית מהילדים הסובלים מהמחלה לא שורדים שנים רבות, לצד כ־90% מהמבוגרים. אחד הסימפטומים הבולטים של המחלה הוא גרד קשה של הגוף באופן קיצוני ובלתי פוסק, שמוביל לפציעות מתמשכות, עד כדי כך - שהגרד הוא הסיבה המרכזית להשתלת הכבד בילדים.
עד לתקופה האחרונה לא היו כלל תרופות למחלה הקטלנית, והתרופה החדשה לטיפול במחלה היא תרופת בילווי (Bylvay), שמחירה הוא כחצי מיליון שקלים בשנה לכל חולה. ההערכה היא שחמישה חולים זקוקים כיום לתרופה החדשנית, שמצליחה להביא לשיפור משמעותי בתפקוד הכבד ולירידה דרסטית בגרד.
אחד החולים הוא נתנאל רודל בן ה-22 מירושלים, שאובחן עם מחלת בריק (חלק מקבוצת מחלות הפיפיק) קשה. נתנאל מקבל זה שנה וחצי את התרופה המיוחלת, במסגרת "טיפול חמלה" של חברת התרופות, ולפני כן כבר דובר איתו על הצורך לבצע השתלת כבד.
במכתב שכתב נתנאל לוועדת הסל, הוא כתב כי בעת ההתקפים החריפים של המחלה הוא סובל מגירודים קשים ביותר בכל חלקי גופו, שגורמים לתופעות קשות מאוד - עד כדי אשפוזים, חוסר אפשרות לישון והזדקקות למלווה צמוד. רודל כותב כי מאז שהחל לקבל את התרופה, "מאפייני המחלה נשארו קלים כמעט באופן קבוע, וכשהיו התקפים הם היו קלים באופן משמעותי, וכך גם ההחלמה והחזרה לתפקוד נורמלי. ההשפעה של התרופה עלי היא חיובית מאוד, ובזכותה אני יכול לתפקד באופן עצמאי ולחזור לחיי שגרה ולתפקוד חברתי".
